La médecine expérimentale est prometteuse contre la SLA | Infos santé


Par Amy Norton
Journaliste HealthDay

(HealthDay)

MERCREDI 2 septembre 2020 (HealthDay News) – Un traitement expérimental peut aider à réduire le développement de la maladie cérébrale mortelle de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), selon une nouvelle étude.

Les chercheurs ont qualifié les résultats d'une étape prometteuse dans la lutte contre une maladie dévastatrice et toujours mortelle. Et deux groupes d'avocats demandent une action rapide pour mettre le médicament à la disposition des patients.

La SLA est également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig en mémoire de la légende du baseball décédée des suites de la maladie. C'est une maladie progressive qui tue les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière. Finalement, tous les muscles qui contrôlent les mouvements volontaires s'affaiblissent, de sorte que les gens perdent la capacité de bouger, de parler, de manger et de respirer.

La plupart des personnes atteintes de SLA meurent d'insuffisance respiratoire dans les trois à cinq ans suivant leurs premiers symptômes, selon les États-Unis. Instituts nationaux de la santé.

Il existe actuellement deux médicaments contre la SLA approuvés aux États-Unis. Ils peuvent réduire l'évolution de la maladie, mais de manière marginale.

Un médicament, appelé riluzole, peut, en moyenne, prolonger la vie des patients de quelques mois, a déclaré le Dr Sabrina Paganoni, chercheuse principale de la nouvelle étude.

C'est bien, mais évidemment pas suffisant, a déclaré Paganoni, de Healey et de l'AMG Center for SLA du Massachusetts General Hospital de Boston.

Paganoni et ses collègues ont donc testé un nouveau médicament – une combinaison de deux médicaments existants qui ont été étudiés individuellement pour la SLA. Ils ont constaté que lorsque le médicament standard du patient était ajouté, cela retardait davantage la progression de six mois.

«L'avantage qu'ils ont trouvé était au-dessus de la norme actuelle de soins», a déclaré Kuldip Dave, vice-président de la recherche pour l'Association ALS. "Il y a une raison pour laquelle je pense que ces résultats sont robustes."

Et comme les deux médicaments de la combinaison ne sont pas nouveaux, a déclaré Dave, il existe déjà une bonne quantité d'informations sur leur sécurité.

Un médicament – le phénylbutyrate de sodium – a été approuvé dans les années 1990 par les États-Unis. Food and Drug Administration pour le traitement d'une maladie rare dans laquelle l'ammoniac s'accumule dans le corps.

L'autre, appelé acide tauroursodésoxycholique, est utilisé dans certains pays pour traiter les calculs biliaires. Il est également disponible sous forme de complément alimentaire.

Des recherches en laboratoire ont montré que les deux substances ensemble peuvent protéger les cellules nerveuses de la mort. Et le fabricant de médicaments Amylyx Pharmaceuticals, de Cambridge, dans le Massachusetts, développe actuellement la combinaison en tant que traitement à la fois pour la SLA et la maladie d'Alzheimer.

L'étude actuelle, en partie financée par Amylyx, a inclus 137 patients atteints de SLA dans 25 centres médicaux américains. Huit à neuf patients ont été randomisés pour prendre le médicament – appelé AMX0035 – tous les jours pendant 24 semaines. Les 48 autres patients ont reçu un placebo (traitement inactif). Tout le monde est également venu avec ses médicaments standard.

En fin de compte, les patients sur l'AMX0035 étaient meilleurs que les patients sous placebo sur une échelle qui mesure la fonction physique – comme des choses de base comme marcher, parler, s'habiller, écrire et utiliser des outils.

En moyenne, les patients AMX0035 ont chuté à un rythme plus lent, avec une différence d'environ 2,5 points sur une échelle de 0 à 48.

"Même la petite différence peut avoir un sens dans la vie de tous les jours", a déclaré Paganoni.

Par exemple, cela pourrait faire la différence entre être capable d'écrire ou non, dit-elle.

Le médicament a eu des effets secondaires, principalement des nausées, de la diarrhée et des douleurs abdominales. Ces problèmes ont amené 19% des patients à arrêter de le prendre.

La SLA, qui a également aidé à financer l'essai, exhorte le fabricant de médicaments et la FDA à «agir rapidement» pour rendre le médicament disponible.

Le groupe, en collaboration avec l'organisation à but non lucratif I AM ALS, a encouragé Amylyx à soumettre une demande d'approbation FDA – et à rendre AMX0035 disponible via le programme «usage compassionnel» de l'agence jusqu'à ce que le médicament arrive sur le marché.

Les progrès ont longtemps été difficiles à réaliser dans la SLA. La biologie sous-jacente de la maladie est compliquée, a expliqué Paganoni, et elle semble endommager les cellules nerveuses par plusieurs mécanismes.

Et aucune personne atteinte de SLA ne se ressemble. "Cette maladie est hétérogène", a déclaré Dave. "Chaque personne atteinte de SLA est différente. Leur progression est différente."

Les deux substances contenues dans AMX0035, a déclaré Paganoni, sont dirigées vers deux mécanismes de base distincts qui tuent les neurones. L'espoir est qu'il protégera mieux les cellules que les médicaments d'aujourd'hui seuls.

Une inconnue majeure est de savoir si le médicament peut aider à prolonger la vie des patients atteints de SLA. Paganoni a déclaré que d'autres réponses viendraient bientôt: une fois cette étude terminée, tous les patients se sont vu proposer un traitement AMX0035 et sont suivis.

Paganoni et Dave ont également évoqué la situation dans son ensemble. Après des années de peu de progrès, de nombreuses études testent différentes méthodes de traitement de la SLA – des médicaments aux cellules souches.

"Il y a de l'espoir", a déclaré Paganoni. "Je suis convaincu que nous sommes dans une nouvelle ère de recherche sur la SLA."

L'étude a été publiée dans le numéro du 3 septembre de Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.

NOUS. Le National Institute of Neurological Disorders and Stroke en a plus sur la SLA.

Copyright © 2020 HealthDay. Tous les droits sont réservés.




PERDEZ DU POIDS SANS EFFORTS : CLIQUEZ ICI

Leave a Comment

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *